GISG Beobachtungsstudie zur Diagnostik und Therapie bei Refraktärer Sprue

Im Oktober starteten die Studienleiter Dr. med. Michael Schumann (Charité Universitätsmedizin Berlin, Campus Benjamin Franklin) und Dr. med. Marko Weber (Universitätsklinikum Jena) eine multizentrische, nicht-interventionelle Beobachtungsstudie zur Refraktären Sprue (RS), eine seltene Komplikation der Zöliakie. Aus diesen Daten wird zusätzlich ein Register in Deutschland etabliert. Die Idee dazu entstand 2013 während eines Arbeitstreffens der German Inflammatory Bowel Disease Study Group (GISG) in Berlin.

„Ziel ist es, langfristig Informationen zur Diagnostik und Therapie zu erheben. In einem zweiten Schritt sollen den Teilnehmern Folgestudien mit Detailzielen durch unser gemeinsames Studiensekretariat angeboten werden“, so Dr. Schumann, der den Aufbau der Studie gemeinsam mit Dr. Weber konzipiert hat.

Medizinischer Hintergrund

Bei der Refraktären Sprue handelt es sich um eine Enteropathie mit Zottenatrophie und Kryptenhyperplasie, die auf eine mindestens für die Dauer eines Jahres strikt eingehaltene Gluten-freie Diät nicht anspricht („therapierefraktär“). Die Patienten leiden unter den Zeichen eines Malabsorptionssyndroms mit chronischer Diarrhoe, Gewichtsverlust und verschiedenen Nährstoffmangel-Syndromen. „Da die Erkrankung sehr selten ist – es gibt nur circa 8.000 Betroffene in Deutschland – wird die RS leicht verkannt bzw. verzögert diagnostiziert. Wir vermuten, dass die Patientenversorgung verbessert werden kann “, erklärt Dr. Weber, „denn die Erkennung und die Subtypisierung setzen besondere Diagnostika voraus.“ Die Refraktäre Sprue wird in zwei Subtypen eingeteilt:

  • Typ 1 ist charakterisiert durch eine Enteropathie (nach der histologischen Marsh-Klassifikation mindestens Typ IIIA) mit erhöhten Zahlen intraepithelialer Lymphozyten, die einen physiologischen Immunphänotyp aufweisen. Therapeutisch stehen sowohl eine Ernährungstherapie als auch eine immunsuppressive Therapie im Vordergrund.
  • Bei Typ 2 finden sich hingegen aberrante intraepitheliale Lymphozyten, aus denen sich nicht selten ein mit einer schlechten Prognose assoziiertes Enteropathie-assoziiertes T-Zell-Lymphom (EATL) entwickelt. Dieses ist schwierig zu therapieren und erfordert neue Strategien.

 „Mit dem Projekt hoffen wir neben der Verbesserung der Versorgungsqualität von Patienten auch das Bewusstsein für die Erkrankung bei Ärzten zu steigern“, so Dr. Weber.

Die Studienzentren Berlin & Jena

Die Verantwortlichen beider gastroenterologischen Kliniken (Prof. Dr. B. Siegmund, Berlin und Prof. Dr. A. Stallmach, Jena) kennen sich schon lange und haben bereits zuvor an anderen Projekten im Rahmen des Kompetenznetz Darmerkrankungen/GISG zusammengearbeitet.

Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Benjamin Franklin: Die Klinik beinhaltet die Schwerpunkte Gastroenterologie, Rheumatologie und Infektiologie. Die Abteilung bietet mehrere Sprechstunden für Patienten mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen an, die Teil der gastroenterologischen Hochschulambulanz sind. Mehrere Sprechstunden betreuen Patienten mit schweren Verläufen eines Morbus Crohn oder einer Colitis ulcerosa. Hier erfolgt eine interdisziplinäre Betreuung mit den Kollegen der Chirurgie sowie mit den Kollegen der Dermatologie und Rheumatologie im Rahmen einer Entzündungssprechstunde. Damit ist die Betreuung der komplexen Erkrankungen gewährleistet. In einer weiteren Spezialsprechstunde werden Patienten mit chronischen Durchfallerkrankungen und Malassimilationssyndromen behandelt. Ein besonderer Fokus liegt hier auf der Betreuung von erwachsenen Patienten mit Zöliakie und Refraktärer Sprue. Zurzeit laufen im Bereich Zöliakie zwei klinische Studien sowie acht Studien aus der Grundlagenforschung.

Universitätsklinikum Jena: In der Klinik für Innere Medizin IV mit den Schwerpunkten Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie werden pro Jahr in der Hochschulambulanz über 6000 Patienten mit entzündlichen Erkrankungen des Magen-Darm-Traktes und der Leber ambulant betreut. Dabei bestehen zwischen der Ambulanz und dem stationären Sektor enge Absprachen, so dass eine kontinuierliche und interdisziplinäre Betreuung der Patienten auch im Langzeitverlauf möglich ist. Zusätzlich verfügt die Klinik über ein Studienzentrum: „Wir betreuen Patienten, die an klinischen Studien für neue Medikamente teilnehmen oder an besonders seltenen Erkrankungen leiden – wie in diesem Fall an der RS“, sagt Dr. Weber. „Im Jahr betreuen wir ungefähr 50 Patienten mit Zöliakie und hatten bisher nur zwei Patienten mit einer RS.  Auf Grund der geringen Patientenzahl  und dem dürftigen Wissen über die Krankheit sowie deren Therapiemöglichkeit sehen wir die dringende Notwendigkeit für diese Studie bzw. für das RS-Register.“

Studienteilnahme: Minimaler Aufwand

Unterstützung erhalten die beiden Mediziner bisher von der Deutschen Zöliakie Gesellschaft (DZG e. V.) sowie durch die GISG. „Jeder Arzt in Deutschland und Österreich kann sich beteiligen, in dem er sich über die Website der GISG (http://www.gisg.eu) einen einfachen einseitigen Fragebogen herunterlädt und anschließend ausgefüllt an das GISG Organisationsbüro sendet“, erläutert Dr. Schumann. „Bitte fördern Sie unser Vorhaben und schließen Patienten in die Studie bzw. in das RS-Register ein.“

 

 

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